Il n'y a pas de traitement qui puisse guérir la MW à l'heure actuelle, bien que dans la plupart des cas la maladie soit indolente (progression lente) et puisse être gérée efficacement avec des thérapies appropriées.

Aperçu des traitements

Il existe de nombreuses options thérapeutiques différentes pour les patients atteints de la MW, et leur nombre augmente au fur et à mesure que les chercheurs en découvrent davantage sur la biologie et la génétique de la maladie.

Le traitement peut consister en un seul médicament (traitement monothérapeutique), ou en deux ou plusieurs médicaments (traitement combiné). La plupart des études semblent indiquer que les thérapies combinées sont plus efficaces, entraînant des réponses meilleures et/ou plus durables.

Le traitement peut généralement être administré en ambulatoire ou à domicile. Il peut être administré par voie orale, par injection intramusculaire ou sous-cutanée, ou par voie intraveineuse. Certains traitements nécessitent la prise de certains médicaments la veille ou le jour du traitement afin de minimiser les effets secondaires associés.

Les cycles de traitement peuvent durer plusieurs semaines, voire plusieurs mois, en fonction de la thérapie choisie. Il n'est pas rare qu'un cycle de traitement soit suivi d'une semaine ou d'un mois d'attente avant un autre cycle de traitement, bien que certaines des nouvelles thérapies orales nécessitent un dosage quotidien au lieu d'un traitement continu/stable. Les hématologues-oncologues suivent des protocoles de traitement établis, mais peuvent procéder à des ajustements en fonction des effets secondaires ou de la réponse au traitement.

La plupart des traitements utilisés aujourd'hui ont été initialement approuvés pour les cancers apparentés que sont le lymphome folliculaire, la leucémie lymphocytaire chronique et le myélome multiple. Une fois que des essais cliniques supplémentaires de phase 1 et de phase 2 ont établi que ces traitements présentaient à la fois un profil de sécurité acceptable et une efficacité éprouvée , ils ont été approuvés également pour les patients de la MW. pour les patients MW également, parfois prescrits de manière "off label".

Le protocole standard de traitement de première ligne (c'est-à-dire le premier traitement typique pour un patient MW) au Canada, dans toutes les provinces, est actuellement Bendamustine plus Rituximab. Mais tous les patients de la MW sont uniques et différents. Votre oncologue peut recommander d'autres approches, basées sur vos symptômes et circonstances individuels. Ci-dessous, nous fournissons :

  • une vue d'ensemble de l'étendue des traitements disponibles aujourd'hui pour la MW,
  • quelques mots sur la classe de médicaments connus sous le nom d'inhibiteurs de BTK et sur leur statut au Canada, et
  • un pointeur vers des informations sur les thérapies CAR-T.

De plus amples informations peuvent être obtenues en consultant les différentes sous-sections de la section Éducation sur notre site web.

Nous vous recommandons aussi de téléchargez votre propre exemplaire de la brochure intitulée Informations essentielles : Guide du médecin. Élaborée en partenariat avec l'IWMF, cette brochure fait partie d'une initiative globale visant à éduquer les patients et les médecins du monde entier. Il s'agit d'une compilation des connaissances actuelles sur le diagnostic, le traitement et les protocoles établis pour la MW, destinée à servir de guide aux médecins. Bien qu'il s'agisse d'un texte plus médical, nous pensons qu'il est essentiel pour tous les patients de connaître et de comprendre leurs propres options de traitement. Ses auteurs sont deux grands médecins spécialistes de la MW au Bing Center for WM et au Dana-Farber Cancer Institute.

Les options de traitement de la macroglobulinémie de Waldenstrom peuvent inclure les aspects suivants :

  • OBSERVATION (monitorer et attendre)
    Si des protéines IgM sont trouvées dans votre sang, mais que vous ne présentez aucun signe ou symptôme, vous et votre oncologue pouvez choisir d'attendre avant de commencer le traitement. Votre médecin peut recommander des analyses de sang tous les quelques mois pour surveiller votre état. Vous pouvez passer des années sans avoir besoin de traitement supplémentaire. C'est ce qu'on appelle l'approche "monitorer et attendre".

  • THÉRAPIE DE SOUTIEN
    Par exemple, des transfusions ou des facteurs de croissance pour stimuler les globules rouges, les globules blancs et les plaquettes. Un exemple typique est l'administration d'immunoglobulines (IG) pour renforcer le système immunitaire ; cela peut se faire soit en milieu hospitalier par voie intraveineuse (IVIG), soit par auto-injection sous-cutanée (SubQ IG ou SQIG).

  • ÉCHANGE DE PLASMA
    Si vous présentez des signes et des symptômes liés à la présence d'un trop grand nombre de protéines IgM dans votre sang, votre médecin peut vous recommander un échange plasmatique (plasmaphérèse) pour éliminer les protéines et les remplacer par du plasma sanguin sain.

  • Chimiothérapie
    est un traitement médicamenteux qui tue les cellules à croissance rapide, telles que les cellules sanguines anormales produites par la macroglobulinémie de Waldenstrom.

    La chimiothérapie peut être utilisée seule ou associée à d'autres traitements médicamenteux comme traitement initial pour les personnes qui présentent des signes et des symptômes de la macroglobulinémie de Waldenstrom. Une chimiothérapie à forte dose peut également être utilisée pour supprimer la production de votre moelle osseuse en vue d'une greffe de moelle osseuse. La chimiothérapie comprend généralement des agents alkylants comme le chlorambucil, le cyclophosphamide et la bendamustine ou des analogues nucléosidiques comme la fludarabine et la cladribine.

  • THÉRAPIE CIBLÉE
    Les médicaments de thérapie ciblée tuent les cellules cancéreuses en se concentrant sur les anomalies spécifiques présentes dans les cellules cancéreuses qui leur permettent de survivre. Pour la MW, les médicaments typiques de la thérapie ciblée comprennent les inhibiteurs de BTK et l'everolimus, qui ciblent les voies de signalisation de croissance des cellules B. Les médicaments de thérapie ciblée peuvent être utilisés seuls ou associés à d'autres médicaments, comme la chimiothérapie ou la thérapie biologique. Qu'ils soient seuls ou en association, ils peuvent être utilisés comme traitement initial de la macroglobulinémie de Waldenstrom, ou dans les cas où le cancer revient malgré le traitement.

  • THÉRAPIE BIOLOGIQUE
    Les médicaments de thérapie biologique utilisent votre système immunitaire pour tuer les cellules cancéreuses. Les médicaments de thérapie biologique peuvent être utilisés seuls ou en association avec d'autres médicaments comme traitement initial ou comme traitement de la macroglobulinémie de Waldenstrom récurrente. Les médicaments de thérapie biologique les plus courants sont les anticorps monoclonaux tels que le rituximab et l'ofatumumab.

  • LA GREFFE DE MOELLE OSSEUSE
    Dans certaines situations hautement sélectionnées, une greffe de moelle osseuse, également appelée greffe de cellules souches, peut être utilisée pour traiter la macroglobulinémie de Waldenstrom. Il existe deux types de greffes de moelle osseuse. Autologue, où les propres cellules souches du patient sont prélevées avant de recevoir une chimiothérapie ou une radiothérapie à forte dose. (Parfois, les cellules souches sont traitées avant le prélèvement). Une fois ces traitements terminés, les cellules souches nettoyées sont rendues au patient. La seconde est la greffe de moelle osseuse allogénique ou de donneur, où les cellules souches sont prélevées sur une autre personne, appelée donneur. La plupart du temps, le donneur doit avoir un patrimoine génétique identique ou similaire à celui du patient, de sorte qu'il soit "compatible" avec le receveur. Au cours de cette procédure, une dose plus légère de chimiothérapie est utilisée pour éliminer votre moelle osseuse malade. Les cellules souches sanguines saines du donneur sont infusées dans votre organisme où elles peuvent reconstruire une moelle osseuse saine.

  • LES ESSAIS CLINIQUES
    Les essais cliniques vous donnent la possibilité d'essayer les dernières nouveautés en matière de traitement de la macroglobulinémie de Waldenstrom. La participation à un essai clinique peut en fait être la meilleure, voire parfois la seule option disponible - et doit être sérieusement envisagée par le patient. Consultez l'un des sites de Questions Canadiennes Communes pour plus d'informations sur les essais cliniques.

  • CORTICOSTÉROÏDES
    Y compris la prednisone et la dexaméthasone.

  • MÉDICAMENTS IMMUNOMODULATEURS
    Y compris la thalidomide et la lénalidomide.

  • INHIBITEURS DE PROTÉASOME
    Comme le bortézomib et le carfilzomib.

Quelques mots sur les inhibiteurs de BTK

Les inhibiteurs de tyrosine kinase de Bruton (BTK) doivent être pris sur une base quotidienne et par voie orale. Ce sont des médicaments qui ciblent et bloquent le role de l'enzyme BTK dans la croissance et le développement des cellules lymphocytes B cancéreuses,

À l'exception de la bendamustine + Rituximab (BR), aucun autre traitement médicamenteux ne permet d'obtenir systématiquement des rémissions aussi longues. Les inhibiteurs de la BTK sont généralement moins toxiques que le BR, et les inhibiteurs de la BTK de nouvelle génération sont meilleurs que les anciens, bien qu'ils n'aient pas été étudiés aussi longtemps. Cependant, les inhibiteurs de la BTK sont des "médicaments à vie", en ce sens qu'on les prend jusqu'à ce qu'il y ait très progression de la maladie ou toxicité du médicament. Et cela entraîne un coût tres élevé, que ce soit pour le système médical ou pour le patient.

Dans le contexte canadien, les inhibiteurs de BTK suivants sont approuvés (ou en voie de l'être):

  • Imbruvica (ibrutinib) de Janssen. Il s'agit du premier inhibiteur de BTK, et du premier médicament spécifiquement désigné pour le traitement de la MW, approuvé par la FDA américaine en 2015. Il a depuis été approuvé par Santé Canada pour le traitement de la MW.
  • Brukinsa (zanubrutinib) de Beigene. Il a été approuvé en mai 2021 par Santé Canada pour le traitement de la MW.
  • Calquence (acalabrutinib) d'Astra Zeneca. Ce médicament a été approuvé par Santé Canada pour la LLC, mais fait également l'objet d'un essai clinique WM au Canada. Voir notre couverture de l'essai clinique BRAWM.
  • Pirtobrutinib (anciennement Loxo-305) par Loxo Oncology. Ce médicament fait l'objet d'essais cliniques aux États-Unis. Il fait partie d'une nouvelle classe d'inhibiteurs de BTK appelés inhibiteurs de BTK "non covalents". Il est important de noter qu'il a montré qu'il pouvait être efficace même après la rechute des patients sous Ibrutinib. Ces essais sont ouverts aux patients canadiens qualifiés pour la MW. Cependant, le coût de la participation des Canadiens aux essais cliniques américains varie considérablement selon le site. Pour plus d'informations sur la participation à un essai américain, en tant que Canadien, contactez-nous. Aussi, voir l'expérience d'un membre dans un tel essai.
  • Nemtabrutinib (anciennement ARQ 531 et MK-1026) de Merck. Ce médicament fait l'objet d'essais cliniques aux États-Unis et au Canada (voir notre couverture). C'est un autre membre de la classe des inhibiteurs non covalents de BTK.

Le statut du financement des inhibiteurs de BTK par les provinces est mitigé - à ce stade (mi-2023), certaines le financent et d'autres non. Les provinces ont la possibilité d'accorder aux patients un accès compassionnel à ces médicaments dans des conditions spécifiques. Pour en savoir plus sur le financement des inhibiteurs de BTK, consultez notre liste de Questions courantes des Canadiens. Le coût du traitement ne doit jamais être un obstacle s'il s'agit de la meilleure option pour vous.

Thérapies CAR-T

L'un des développements les plus intéressants est la thérapie par cellules CAR T, qui est utilisée avec succès sur des patients atteints de la MW. dans les essais cliniques et est considéré comme potentiellement curatif. Il existe cependant très peu d'essais cliniques de ce type au Canada.

La thérapie CAR-T consiste à prélever les cellules T d'un patient et à les soumettre à des manipulations génétiques. Cette ingénierie donne aux cellules T de nouveaux récepteurs, qui leur permettent de cibler une molécule spécifique généralement présente à la surface d'un type spécifique de cellule cancéreuse. Les nouveaux récepteurs sont appelés récepteurs antigéniques chimériques (RCA) et donc (puisqu'il s'agit de cellules T), nous avons la thérapie CAR-T. Les scientifiques prélèvent des cellules T sur des personnes, les modifient génétiquement, les multiplient, puis infusent la collection résultante de cellules T CAR aux patients pour qu'ils attaquent leurs tumeurs.

Comme indiqué ci-dessus, l'utilisation de la thérapie CAR-T pour la MW en est encore au stade des essais cliniques, et elle est rare. L'hôpital Princess Margaret de Toronto a développé une thérapie CAR-T pour la MW. un cours vidéo en 8 parties pour les patients qui envisagent une thérapie CAR-T. Si vous envisagez une thérapie CAR-T, ou si votre équipe médicale vous en a parlé, cette série de vidéos peut vous être utile.

Voir également notre article à l'adresse suivante Progrès de la thérapie par cellules CAR T au Canada pour plus d'informations et de liens sur les thérapies CAR-T.

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